l'interférence ARN (ARNi), un procédé de "mise hors tension" à l'aide de gènes courts morceaux de l'ARN, est utilisé à la fois dans la recherche et la thérapie. Cette méthode empêche l'ARN messager transcrit (ARNm) d'être traduit en une protéine. ARNi dans les organismes vivants exige la livraison d'un petit morceau d'ARN dans une cellule, où il relie avec l'ARN messager (ARNm) pour arrêter la traduction. Le plus grand défi avec l'ARNi est la livraison de l'ARN dans la cellule.
Les bactéries
Dans les ascaris C. elegans, un organisme modèle largement utilisé dans la recherche en génomique, la livraison de séquences d'ARN pour l'ARN est aussi simple que l'ajouter à leur nourriture. Le régime alimentaire des vers dans le laboratoire sont les bactéries, les scientifiques peuvent concevoir ces bactéries pour rendre les courts morceaux d'ARN nécessaires à l'interférence de l'ARN et de nourrir les bactéries modifiées pour les vers. Étonnamment, les vers intègrent effectivement l'ARN à partir des bactéries dans leurs propres cellules. Cette méthode pourrait ne pas fonctionner pour les mammifères parce que le système immunitaire réagit fortement aux grandes quantités d'ARN étranger qui doivent être utilisés.
rétrovirus
Etant donné que les virus fonctionnent en fournissant du matériel génétique dans une cellule, les scientifiques ont longtemps considéré comme un procédé possible de délivrer de l'ADN ou de l'ARN dans une cellule. Lentivirus, une famille de retrovirus qui comprend le virus de l'immunodéficience humaine (VIH), utiliser l'ARN comme matériel génétique et ont été utilisés pour délivrer l'ARN dans les cellules de mammifères vivants (y compris les humains) pour l'ARNi. Les lentivirus sont évalués parmi les retrovirus à cette fin parce qu'ils sont les seuls qui peuvent travailler dans des cellules qui ne se divisent.
les virus à ADN
D'autres virus peuvent être utilisés pour la délivrance d'ARNi. Adenovirus et de l'herpès simplex virus 1, qui tous deux utilisent un ADN double brin au lieu de l'ARN, ont été étudiés en tant que vecteurs d'ARNi.
Lipidoids
Lipidoids sont des molécules qui sont chimiquement similaires à des molécules de graisse (lipides). Les petits morceaux d'ARN sont chimiquement attachés aux lipidoids, qui les portent dans les cellules. Les scientifiques conçus la méthode de livraison lipidoid en créant une «bibliothèque» de plus de 1200 molécules lipidoid uniques, puis de tester ceux qui étaient les plus efficaces à la livraison ARNi.
amphotères liposomes
liposomes amphotères sont des particules plus petites qu'une cellule, faite d'une double couche de molécules de graisse qui ont à la fois des propriétés acides et basiques. Les recherches actuelles sur ces particules comme une méthode de livraison ARNi a conduit à un brevet et la marque "Smarticles." Les propriétés uniques de liposomes amphotères permettent de contrôler précisément la façon dont ils interagissent avec les cellules dans le corps, ce qui les rend utiles dans ARNi.